¡Adiós a las pastillas diarias! Edición genética reduce el colesterol hasta 50% durante un año
Un tratamiento de edición genética aplicado una sola vez logró reducir aproximadamente a la mitad los niveles de colesterol en algunos pacientes y mantener ese efecto durante al menos un año, un resultado que podría abrir una nueva vía para combatir las enfermedades cardiovasculares.
Los resultados corresponden a un pequeño estudio realizado con 15 pacientes y fueron presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología, además de publicarse en el New England Journal of Medicine.
Una sola aplicación para modificar el colesterol
El tratamiento consiste en una única infusión de nanopartículas lipídicas que transportan herramientas de edición genética directamente al hígado.
La tecnología fue diseñada para inactivar el gen ANGPTL3, relacionado con el metabolismo del colesterol y los triglicéridos. La estrategia se inspira en personas que nacen naturalmente con versiones no funcionales de este gen y que suelen presentar niveles bajos de estas grasas y un menor riesgo cardiovascular.
En los cuatro pacientes que recibieron la dosis más alta, tanto el colesterol LDL, conocido como “malo”, como los triglicéridos disminuyeron alrededor de 50% y los efectos se mantuvieron un año después.
¿Podría reemplazar las estatinas?
La posibilidad de recibir un tratamiento de una sola aplicación resulta especialmente atractiva frente a terapias que requieren medicamentos diarios o inyecciones periódicas.
Las enfermedades cardiovasculares continúan siendo una de las principales causas de muerte y una parte importante de los pacientes abandona las estatinas o nunca comienza a tomarlas, debido a factores como efectos secundarios, acceso a la atención médica o la preocupación por mantener un tratamiento durante toda la vida.
Sin embargo, los investigadores advierten que todavía es demasiado pronto para considerar esta técnica una cura o un reemplazo de los tratamientos actuales.
Aún faltan años para que llegue a los pacientes
El estudio es preliminar y estuvo enfocado principalmente en evaluar la seguridad, por lo que será necesario realizar investigaciones mucho más grandes antes de determinar si el procedimiento puede utilizarse de manera generalizada.
La siguiente etapa del ensayo incluirá a algunas decenas de pacientes y se esperan resultados hacia finales de año. Posteriormente podrían comenzar las conversaciones con los organismos reguladores para diseñar un ensayo de fase 3.
Debido a que la edición genética puede producir cambios permanentes y todavía existen dudas sobre sus efectos a largo plazo, los pacientes deberán recibir seguimiento durante hasta 15 años.
Aunque los especialistas consideran que los resultados son prometedores, estiman que, si la estrategia demuestra ser segura y eficaz en estudios más grandes, podría convertirse en una alternativa para prevenir enfermedades cardiovasculares a principios de la década de 2030.
